Halk ortasında Gevşek Bebek Sendromu olarak da bilinen SMA hastalığı ve tedavileri Üsküdar Üniversitesi tarafından düzenlenen toplantıda çok taraflı olarak ele alındı. Tedaviye yönelik yeni ilaçlarla ilgili dataların çok kısıtlı olduğuna dikkat çekilirken, uzun vadede sonuçlarının görülmesi gerektiği vurgulandı. Toplantıda başta SMA olmak üzere az hastalıkların tedavisinde kullanılmak üzere ulusal ilaç konseptinde misal ve ucuz ilaç üretmek maksadıyla çalışmalara başlandığı belirtildi.

Tedavi prosedürüne dikkat

SMA’nın dünyada 10 binde 1 sıklıkla görüldüğünü Türkiye’de ise bu sıklığın biraz daha arttığını lisana getiren Üsküdar Üniversitesi Rektör Danışmanı, Tıp Fakültesi Dahili Tıp Bilimleri Kısmı Lideri Prof. Dr. Tayfun Uzbay, bunun nedeninin akraba evlilikleri olduğunu vurguladı. SMA hastalığının tedavi yolları hakkında bilgi veren ve şu anda tüm dünyada üç ilacın kelam konusu olduğunu belirten Prof. Dr. Uzbay, son vakitte gündeme yeni ve direkt SMN1 genini hedefleyen ilaçla ilgili olarak şunları söyledi:

“Burada iki sorun var. İlacın tek bir dozu 2 milyon dolar üzere çok yüksek bir sayıyla alınabiliyor. Maalesef ilaçla ilgili şu ana kadar çok az sayıda çalışma var. Yıkıcı ve ölümcül bir hastalık olduğu için hastalar ve hasta yakınları da bir umut içerisinde her yeni teknolojiyi kesinlikle test etmek, denemek istiyorlar. Bu ilaçla ilgili tüm emniyetli kaynakları tarayıp baktığımızda bugüne kadar 60’a yakın makale olduğunu görüyoruz. O makalelerin de yarıdan fazlası yalnızca yorum ve kıymetlendirme çalışmaları formunda diyebiliriz. Çok az sayıda şahısta birtakım sonuçlar var. Alışılmış uzun vadede sonuçlarını görmemiz mümkün değil. Şu anda elimizde Türkiye’de uygulanmakta olan tedaviye nazaran üstünlüğü olup olmadığını ortaya koyacak kâfi bilgi de bulunmuyor. Bu ilacın katiyen 2 yaşını doldurmamış çocuklarda uygulanması gerekiyor. Amerikan Besin ve İlaç Dairesi (FDA), bu ilaca o şartla onay vermiş durumda. Başka tipler olan tip 2 ve tip 3 üzerinde yahut yaşı ilerlemiş olan hastalardaki tesirlerini bilmiyoruz. O formda bir onay aldığına nazaran etkisiz kalma ihtimali de var.”

Türkiye’de çalışmalar başlıyor

Üsküdar Üniversitesi Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER) Yöneticisi Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan da başta SMA olmak üzere az hastalıkların tedavisinde kullanılmak üzere ulusal ilaç konseptinde misal ve ucuz ilaç üretmek maksadıyla çalışmalara başladıklarını söz etti.